| 公开(公告)号 | CN1849396A |
| 公开(公告)日 | 2006.10.18 |
| 申请(专利)号 | CN200480026218.9 |
| 申请日期 | 2004.07.15 |
| 专利名称 | 改进的抑制剂核酸 |
| 主分类号 | C12N15/11(2006.01)I |
| 分类号 | C12N15/11(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;C07H21/00(2006.01)I |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | 2003.7.15 US 60/487,570;2003.12.8 US 60/528,143 |
| 申请(专利权)人 | 加州理工学院 |
| 发明(设计)人 | M·E·达维斯 |
| 地址 | 美国加利福尼亚州 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | 2004-07-15 PCT/US2004/022683 |
| 进入国家日期 | 2006.03.13 |
| 专利代理机构 | 中国专利代理(香港)有限公司 |
| 代理人 | 王景朝 |
| 国省代码 | 美国;US |
| 主权项 | 一种通过RNA干扰机制抑制靶基因表达的双链核酸，该双链核酸包含： a)含有一个或多个修饰部分或修饰核苷酸的DNA有义多核苷酸链；和 b)具有指定序列的RNA反义多核苷酸链，其与至少部分靶基因转录物杂交，并足以抑制靶基因的表达。 |
| 摘要 | 本发明提供了在体内减弱靶基因表达的方法和组合物。总体上，这种方法包括给予RNAi构建体(例如靶定位到特定mRNA序列的小干扰RNA(也就是siRNA)，或者可以在胞内产生siRNA的核酸原料)，其量足以通过RNA干扰机制减弱靶基因表达。具体的，这种RNAi构建体包含一个或多个修饰部分以改善血清稳定性和被细胞摄取性能，同时避免非特异作用。 |
| 国际公布 | 2006-01-05 WO2006/001810 英 |
