| 公开(公告)号 | CN100344330C |
| 公开(公告)日 | 2007.10.24 |
| 申请(专利)号 | CN200410051561.0 |
| 申请日期 | 2004.09.22 |
| 专利名称 | 用于治疗病毒性乙型肝炎的靶向小干扰RNA制剂及制备方法 |
| 主分类号 | A61K48/00(2006.01)I |
| 分类号 | A61K48/00(2006.01)I;A61P31/12(2006.01)I;A61P1/16(2006.01)I |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | |
| 申请(专利权)人 | 广州拓谱基因技术有限公司 |
| 发明(设计)人 | 程 度;李宝健 |
| 地址 | 510730广东省广州市广州经济技术开发区宝石路11号8楼805室 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | |
| 进入国家日期 | |
| 专利代理机构 | 广州知友专利商标代理有限公司 |
| 代理人 | 宣国华 |
| 国省代码 | 广东;44 |
| 主权项 | 一种治疗病毒性乙型肝炎的靶向小干扰RNA制剂，其特征在于小干扰RNA制剂由小干扰RNA、肝细胞靶向分子和核酸结合分子组成，能将小干扰RNA导入肝细胞或肝组织，使乙肝病毒(HBV)的反转录酶失活，使HBV的EnhancerI核心区的功能丧失，降解HBV前基因组RNA，从而达到调控HBV基因及其表达的作用；或者抑制宿主细胞上HBV病毒的受体基因及肝损伤相关基因的表达；小干扰RNA的序列由序列表中至少一个序列组成；所述的核酸结合分子是富含碱性氨基酸和两性氨基酸分子，或者是线性分子，其序列特征为KKALLALALHHLALLAHHLALALKKA，CCKKHHHKKHKKHGGLLALALHHLALLAHHLALAL；或者是分枝型的分子，序列特征见图1。 |
| 摘要 | 本发明公开了一种用于治疗病毒性乙型肝炎的靶向小干扰RNA制剂及其制备方法，由小干扰RNA、肝细胞靶向分子和核酸结合分子组成，能将小干扰RNA高效导入肝细胞或肝组织，能够提高肝脏的药物浓度，提高药物乙型肝炎疾病的治疗效果，使乙肝病毒(HBV)病毒的反转录酶失活，使HBV的Enhancer I核心区的功能丧失，降解HBV前基因组RNA，从而达到调控HBV基因及其表达的作用；也可抑制宿主细胞上HBV病毒的受体基因及肝损伤相关基因的表达，没有明显的毒副作用。 |
| 国际公布 |
