| 公开(公告)号 | CN1522160A |
| 公开(公告)日 | 2004.08.18 |
| 申请(专利)号 | CN02813020.0 |
| 申请日期 | 2002.07.01 |
| 专利名称 | 编码人珠蛋白基因的载体及其在治疗血红蛋白病中的应用 |
| 主分类号 | A61K48/00 |
| 分类号 | A61K48/00;A61K35/00;C12N15/63;C12N5/00 |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | 2001.6.29 US 60/301,861;2001.7.2 US 60/302,852 |
| 申请(专利权)人 | 斯隆-凯特林癌症研究所 |
| 发明(设计)人 | M·沙德兰;C·梅;J·伯蒂诺;;S·莱弗拉 |
| 地址 | 美国纽约州 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | PCT/US2002/020988 2002.7.1 |
| 进入国家日期 | 2003.12.29 |
| 专利代理机构 | 上海专利商标事务所 |
| 代理人 | 周承泽 |
| 国省代码 | 美国;US |
| 主权项 | 一种重组慢病毒载体，其特征在于，所述载体包括：(a)一个包含功能性珠蛋白基因的区域；(b)β-珠蛋白基因座调控区的大部分区域，其包括完整的DNA酶I超敏位点HS2、HS3和HS4，当导入哺乳动物时所述载体可使β-珠蛋白在体内表达；(c)一个二氢叶酸还原酶编码区。 |
| 摘要 | 重组慢病毒载体，所述载体含有一个编码功能性珠蛋白基因的区域；和β-珠蛋白基因座调控区的大部分区域，该区域包括I型DNA酶超敏位点HS2、HS3和HS4，当导入哺乳动物如人时，它可使β-珠蛋白在体内表达。任选地，该载体进一步包括一个编码二氢叶酸还原酶的区域。该载体可以用于治疗血红蛋白病，包括β-地中海贫血和镰状细胞贫血病。例如，造血祖细胞或干细胞可以在体外被转化，然后再回输到患者。可采用选择步骤以提高回输群体中转化细胞的百分率。例如，采用一种可使转化细胞比未转化的细胞具有更强药物抗性的选择标记便可用相应的药物处理细胞以进行选择。 |
| 国际公布 | WO2003/002155 英 2003.1.9 |
