| 公开(公告)号 | CN1429905A |
| 公开(公告)日 | 2003.07.16 |
| 申请(专利)号 | CN02100103.0 |
| 申请日期 | 2002.01.04 |
| 专利名称 | 治疗帕金森病的可调控双基因表达的重组腺病毒伴随病毒载体 |
| 主分类号 | C12N15/11 |
| 分类号 | C12N15/11;C12N15/861;C12N15/33;C12P19/34;C12P21/04;A61K31/7088;A61P25/16;A61P25/28 |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | |
| 申请(专利权)人 | 北京大学 |
| 发明(设计)人 | 王晓民;牛东滨;韩济生 |
| 地址 | 100083北京市海淀区学院路38号 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | |
| 进入国家日期 | |
| 专利代理机构 | |
| 代理人 | |
| 国省代码 | 北京;11 |
| 主权项 | 一种腺病毒伴随病毒载体，其构成特征从5’端至3’端如下：(a).AAV-2型的5’ITR、多聚腺苷酸序列-1、人胶质源性神经营养因子(humanglial-derived neurotrophic factor，hGDNF)基因序列、双向四环素反应启动子、人酪氨酸羟化酶(human tyrosine hydroxylase，hTH)基因序列、多聚腺苷酸序列-2和AAV-2型的3’ITR序列；(b).两个ITR之外，AAV载体质粒携带有氨苄青霉素抗性基因表达盒和/或新霉素抗性基因表达盒； |
| 摘要 | 本发明涉及用四环素诱导表达系统携带并调控人GDNF和人TH基因治疗帕金森病的腺病毒伴随病毒载体构建。其特征是在载体上提供了腺病毒伴随病毒两端ITR，ITR之间有双向启动子、两个治疗基因和调控元件；随本专利还同时提供了用该质粒或重组腺病毒伴随病毒载体携带治疗基因在体外导入细胞，筛选后移殖到脑纹状体的方法，或与四环素转录激活子载体混合、应用于治疗的方法；在治疗神经退行性疾病，特别是帕金森病的过程中，根据症状服用四环素(或其衍生物)，对表达人GDNF、人TH水平进行量的调控，达到安全、有效、无副作用的目的。 |
| 国际公布 |
