| 公开(公告)号 | CN101067134A |
| 公开(公告)日 | 2007.11.07 |
| 申请(专利)号 | CN200710090980.9 |
| 申请日期 | 2007.03.30 |
| 专利名称 | 针对人Cbfal基因的siRNA和其表达载体以及它们在制药中的应用 |
| 主分类号 | C12N15/11(2006.01)I |
| 分类号 | C12N15/11(2006.01)I;C07H21/02(2006.01)I;C12N15/63(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I;A61P19/00(2006.01)I;A61P19/02(2006.01)I |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | |
| 申请(专利权)人 | 北京大学第三医院 |
| 发明(设计)人 | 孔清泉;陈仲强 |
| 地址 | 100083北京市海淀区花园北路49号 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | |
| 进入国家日期 | |
| 专利代理机构 | |
| 代理人 | |
| 国省代码 | 北京;11 |
| 主权项 | 一种特异性抑制人Cbfal基因表达的siRNA，其特征在于它包含下列6种的其中任意一种或几种，它们的碱基序列以及作用于CbfalmRNA的具体部位如下： ①正义链：5’-GCACACCACUGUCCAUUUA-3’ 反义链：3’-CGUGUGGUGACAGGUAAAU-5’ 同时作用于CbfalmRNA的3个转录本，具体部位是：NM_001024630的第4038～4056位，NM_001015051的第3972～3990位，NM_004348的第4186～4204位。 ②正义链：5’-AUACUUCCAUCUCCAAAUA-3’ 反义链：3’-UAUGAAGGUAGAGGUUUAU-5’ 同时作用于CbfalmRNA的3个转录本，具体部位是：NM_001024630的第2853～2871位，NM_001015051的第2787～2805位，NM_004348的第3001～3019位。 ③正义链：5’-UACUUCCAUCUCCAAAUAU-3’ 反义链：3’-AUGAAGGUAGAGGUUUAUA-5’ 同时作用于CbfalmRNA的3个转录本，具体部位是：NM_001024630的第2854～2872位，NM_001015051的第2788～2806位，NM_004348的第3002～3020位。 ④正义链：5’-UGGCAGCACGCUAUUAAAU-3’ 反义链：3’-ACCGUCGUGCGAUAAUUUA-5’ 同时作用于CbfalmRNA的3个转录本，具体部位是：NM_001024630的第1644～1662位，NM_001015051的第1578～1596位，NM_004348的第1792～1810位。 ⑤正义链：5’-AUCCAAAUUUGCCUAACCA-3’ 反义链：3’-UAGGUUUAAACGGAUUGGU-5’ 同时作用于CbfalmRNA的3个转录本，具体部位是：NM_001024630的第1661～1679位，NM_001015051的第1595～1613位，NM_004348的第1809～1827位。 ⑥正义链：5’-AUUUGCCUAACCAGAAUGA-3’ 反义链：3’-UAAACGGAUUGGUCUUACU-5’ 同时作用于CbfalmRNA的3个转录本，具体部位是：NM_001024630的第1667～1685位，NM_001015051的第1601～1619位，NM_004348的第1815～1833位。 |
| 摘要 | 本发明涉及一种特异性抑制人核心结合因子(core bindingfactor 1，Cbfa1)基因的siRNA及该siRNA的表达载体和它们在制备与Cbfa1基因有关的疾病的药物中的应用。本发明以RNA干扰技术为基础，设计出一组能诱发RNA干扰的siRNA，通过化学合成、转录合成siRNA，或通过质粒、病毒载体表达一定量的siRNA，从而特异性抑制人Cbfa1基因的表达，达到抑制成骨细胞分化以及软骨细胞肥大分化的目的。该siRNA及其表达载体可以用于制备高效快速、特异性强、副作用少的治疗骨关节炎，以及与成骨细胞分化或软骨细胞肥大分化相关的疾病的药物。 |
| 国际公布 |
