| 公开(公告)号 | CN1964720A |
| 公开(公告)日 | 2007.05.16 |
| 申请(专利)号 | CN200580018020.0 |
| 申请日期 | 2005.04.22 |
| 专利名称 | 阿尔茨海默病的转基因模型及其在治疗多种神经变性疾病中的应用 |
| 主分类号 | A61K31/70(2006.01)I |
| 分类号 | A61K31/70(2006.01)I;A01K67/00(2006.01)I;G01N33/00(2006.01)I |
| 分案原申请号 | |
| 优先权 | 2004.4.23 US 10/830,713 |
| 申请(专利权)人 | 巴克研究所 |
| 发明(设计)人 | D·E·布雷德森;V·加尔万 |
| 地址 | 美国加利福尼亚州 |
| 颁证日 | |
| 国际申请 | 2005-04-22 PCT/US2005/013761 |
| 进入国家日期 | 2006.12.01 |
| 专利代理机构 | 北京纪凯知识产权代理有限公司 |
| 代理人 | 赵蓉民;路小龙 |
| 国省代码 | 美国;US |
| 主权项 | 非人转基因动物，其包含编码突变型人β淀粉样前体蛋白(APP)或APP样蛋白的核苷酸序列，其中所述突变型人APP或APP样蛋白包括使得所述突变型人APP或APP样蛋白对Asp664处的切割具有抵抗性的突变，并且其中编码所述突变体APP或APP样蛋白的所述核苷酸序列可操纵地与适当的启动子连接。 |
| 摘要 | 根据本发明，证明了在阿尔茨海默病的转基因模型中，APP中经选择的突变例如Asp-＞Ala(D664A)突变(其防止在胱天蛋白酶切割位点处进行切割)防止海马突触丢失和齿状回萎缩，虽然这些突变不干扰Aβ的生成或淀粉样斑块的形成。因此，鉴于这些发现，开发出了用于鉴定阻断在APP的Asp664处的切割的药剂的方法，包括用于这种目的的转基因动物，以及应用它们治疗神经变性疾病的方法。 |
| 国际公布 | 2005-12-08 WO2005/115136 英 |
